美国FDA 批准BridgeBio 治疗罕见心脏病的药物
美国食品药物管理局(FDA) 已批准BridgeBio Pharma 的Attruby (acoramidis) 用于治疗危及生命的遗传性心脏病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病变 [1]。这项决定标志着BridgeBio 的一个重要里程碑，并为治疗这种罕见疾病的竞争市场奠定了基础。
Attruby 是一种新型疗法，在临床试验中证明了其疗效，可改善患者的生存率和生活质量，并减少住院率和心脏损伤标记物 [1]。 FDA 的批准是基于这些结果，这些结果证明了Attruby 具有预防这种疾病患者住院或死亡的潜力。
投资者先前曾对BridgeBio 获得FDA 批准Attruby 的机会表示怀疑，导致对其商业前景的担忧。然而，现在的批准使Attruby 成为一种有价值的治疗选择，每年的价格约为244,000 美元 [1]。
运甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种由错误折叠蛋白质的毒性累积引起的疾病，主要影响神经、心脏或两者。直到最近，诊断和治疗一直充满挑战，美国只有约5 万人被诊断出来 [1]。然而，诊断学的最新进展和泰法米迪等治疗方法的批准加速了该领域的进展。 2022 年，tafamidis 的全球销售额达到33 亿美元，预计到2024 年将超过50 亿美元 [1]。
随着Attruby 获得FDA 批准，BridgeBio Pharma 进入了一个不断增长的转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场。这项批准标志着这种罕见致命疾病的治疗向前迈出了重要一步，为患者及其家人带来了希望。
参考：
[1] 生物制药潜水。 （2023 年3 月10 日）。 FDA 批准BridgeBio 的Attruby 用于治疗罕见的致命心脏病。取自https://www.biopharmadive.com/news/bridgebio-attruby-acoramidis-fda-approval-attr-cardiomyopathy/733779/
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