礼来公司Retevmo 获得FDA 传统批准用于治疗甲状腺癌
2024 年9 月27 日，美国食品药物管理局(FDA) 传统批准礼来公司的Retevmo (selpercatinib) 用于治疗携带RET 突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC) 的成人和儿童患者 [1]。此次批准适用于2 岁及以上患者，扩大了先前2020 年针对12 岁及以上患者的加速批准 [1]。
Retevmo 的疗效在LIBRETTO-531 研究(NCT04211337) 中得到了证明，该研究是一项针对患有晚期或转移性RET 突变MTC 的成人和青少年的多中心、开放标签试验。患者被随机分配接受Retevmo（160 毫克，每天两次）或医生选择的卡博替尼（140 毫克，每天一次）或凡德他尼（300 毫克，每天一次）治疗 [1]。主要疗效结果是无恶化存活期(PFS)，由盲法独立审查委员会使用RECIST v1.1 标准确定 [1]。
结果显示，Retevmo 组未达到中位无恶化存活期(NR)，而卡博替尼/凡德他尼组的中位无恶化存活期为16.8 个月（95% CI：12.2，25.1）。风险比为0.280（95% CI：0.165，0.475），显示疾病进展或死亡的风险显著降低（p 值0.0001） [1]。
此外，Retevmo 的临床益处得到了对患者报告的比较副作用影响的预先指定分析的支持，因为与接受卡博替尼或凡德他尼的患者相比，Retevmo 组的患者报告出现严重副作用的时间更少 [1]。
常见不良反应（≥25%）包括高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻 [1]。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）是淋巴球减少、丙胺酸转氨酶（ALT）升高、嗜中性球减少、碱性磷酸酶（ALP）升高、血肌酸酐升高、钙降低和天门冬胺酸转氨酶（AST）升高 [1]。
2岁至12岁以下儿童患者的建议剂量是基于体表面积，而12岁以上患者的建议剂量则是基于体重 [1]。
总之，FDA 对Retevmo 的批准标志着晚期或转移性RET 突变MTC 治疗的重大进展。临床试验数据证明了该药物令人印象深刻的疗效和安全性，使其成为患有这种侵袭性且往往致命的甲状腺癌患者的宝贵治疗手段。
[1] 美国食品药物管理局。 FDA 批准selpercatinib（Retevmo，礼来公司）用于患有RET 突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC) 的成人和儿童患者。 https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-medullary-甲状腺-cancer。
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