DMD 数据更新后Capricor 股价上涨20%
Capricor Therapeutics（NASDAQ：CAPR）最近宣布其正在进行的HOPE-2 开放标签扩展（OLE）研究的最新进展，该研究利用其主要资产deramiocel (CAP-1002) 治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)。涵盖三年的最新数据表明，患者的心脏功能得到改善，上肢疾病进展也可能减慢 [1]。
值得注意的是，研究结果证明了多项心脏指标的增强，包括左心室射血分数(LVEF) 和指数容量（左心室收缩末期容积(LVESV) 和左心室舒张末期容积(LVEDV)）。这些改进对于预测长期结果和DMD 患者死亡的主要原因之一（心肌病变）高度相关 [2]。目前，尚无专门针对DMD 心肌病变的核准治疗方法，强调需要新的治疗方法 [2]。
此外，研究显示，在HOPE-2 随机试验开始时，射血分数较高(45%) 的患者心脏功能得到更显著的改善。已发表的研究支持早期介入对于维持功能并可能减缓心肌病变进展的重要性 [2]。
除了心脏改善之外，HOPE-2 OLE 研究参与者与类似DMD 患者的外部比较资料集相比，在PUL v2.0 总分方面也显示出具有统计学意义的显著益处 [1]。这项益处以及良好的安全性凸显了deramiocel 作为DMD 长期治疗选择的潜力。
Capricor Therapeutics 计划于2024 年6 月29 日在母体肌肉营养不良计画(PPMD) 第30 届年会上公布这些发现。 ) [1]。
参考：
[1] 摩羯座疗法。 Capricor Therapeutics 宣布正在进行的HOPE-2 开放标签扩展研究显示Deramiocel 对DMD 患者的长期益处。 2024 年6 月28 日。
[2] 肌肉萎缩症协会。什么是杜氏肌肉营养不良症？ https://www.mda.org/disease/duchenne-肌肉营养不良症
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